一重量级核酸药物研发技术平台落户广州开发区

8月27日，核酸药物Blockmir产业技术平台8月26日宣布落户广州开发区，将致力于研发一系列核酸类原创新药。该平台由中山大学中山医学院国家“重大新药创制”临床前药效学评价技术平台与锁核苷酸（LNA）创始人、丹麦皇家科学院院士Jesper Wengel院士团队共同创立。
中山大学科学研究院副院长陶亮说，核酸药物Blockmir产业技术平台是完全由我国科研人员主导、拥有自主知识产权的创新平台，打破目前国内核酸药物研发平台由外国专家主导的被动局面。值得一提的是，Blockmir技术由多个层面形成一堵密不透风的专利墙，核心技术已被全面保护，所有专利均由研发团队持有。
专家介绍，核酸分为DNA和RNA，DNA是我们熟悉的储存、复制和传递遗传信息的物质，而鲜为大众所知的“RNA家族”，则在蛋白质合成过程中起着重要作用——有的负责携带和转移物质，有的负责提供合成蛋白质的场所，还有一种需要特别关注的RNA“成员”，负责提供合成模版，“指导”蛋白质的合成，人称“mRNA”，也叫“信使RNA”。
Jesper Wengel说，核酸药物又称核苷酸类药物，主要是各种具有不同功能的RNA类似物。为什么要研究核酸药物？因为70%-80%的人类基因组会转录成RNA，但只有2%的基因组会最终转录成蛋白质，从针对蛋白质的用药，到针对RNA的用药，研发空间大大提升——这相当于是枪手在射击时，面对的是比以往大数十倍的靶子，命中率和准确度当然都会大大提高。试验表明，核酸类药物将直接作用于引起疾病的分子，并通过调节身体功能缓解疾病的症状，而无需操纵基因组。
目前，核酸作为药物在临床已应用于中枢神经、泌尿、代谢和心血管等许多方面。在美国，核酸药物市场近年来在抗病毒、抗肿瘤、抗代谢紊乱方面显示了不可替代的作用。
陶亮表示，全球与RNA有关的公司，实际控制人都是外籍人士。核酸药物Blockmir产业技术平台落户广州开发区后，将以亚洲人种的基因型为主要的研发对象，开发出更适合中国人使用的原创新药。
中山大学公共卫生学院教授凌莉解释blockmir技术原理，这项技术是针对疾病相关的mRNA序列所合成的，与该mRNA特异性结合，从而阻碍该mRNA与患者的microRNA结合，达到治愈疾病的目的。同时，由于50%的人类基因受microRNA的负性调控，包括几乎所有的疾病，如肿瘤、病毒感染、免疫系统疾病、代谢性疾病等，因此这些疾病都能成为blockmir技术的治疗对象。
黄埔区委常委、常务副区长毛松柏说，广州开发区自2006年获批为国家生物产业基地，引进了世界500强GE生物科技园、施一公院士团队诺诚健华药品研发及生产基地、A股市值最高的医药股恒瑞医药南方总部、全球最大的制药巨头龙沙项目等，目前全区聚集生物医药企业超过1000家，产业规模超过700亿元，约占广州市60%，在全国生物医药产业竞争格局中位居第一梯队。